CDKL5欠損症

Aug 21, 2023

投稿日: 2023 年 7 月 31 日 | Catherine Eckford (欧州医薬品レビュー) | キャサリン・エックフォードコメントはまだありません

欧州委員会 (EC) は、CDKL5 欠乏症に関連する発作を治療するための EU の小児患者に対する初の治療法を承認しました。

サイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）欠乏症（CDD）に関連するてんかん発作を患う小児および青少年に対する最初の治療法が、欧州委員会（EC）によってEUで承認されました。

ECは、2歳から17歳までのCDD患者の補助治療としてZTALMY®（ガナキソロン）経口懸濁液の承認を与えました。

この治療法を開発したマリナス・ファーマシューティカルズの会長兼最高経営責任者であるスコット・ブラウンスタイン博士によれば、欧州規制当局の決定は「重要なマイルストーンを意味する」という。

第III相マリーゴールド試験では、101人の患者が登録された。 データは、28 日間の主要な運動発作の頻度が中央値 30.7% 減少することを実証しました。 これは、プラセボを投与された患者の中央値 6.9% の減少と比較されます。

『The Lancet Neurology』に掲載されたデータの著者らによると、この第III相試験は、ガナキソロンの潜在的な治療効果を示唆するCDDにおける最初の対照試験である。 第 III 相では、治療の忍容性が良好であることが判明しました。

この試験の非盲検延長試験では、少なくとも1年間ZTALMYで治療を受けた患者は主要な運動発作頻度の中央値49.6パーセントの減少を経験しました。

EC による ZTALMY の承認は、欧州医薬品庁 (EMA) の人間用医薬品委員会 (CHMP) が 2023 年 5 月に出した肯定的な意見に基づくものです。

ZTALMY（ガナキソン）

ZTALMY (ガナキソロン) は、経口小分子神経活性ステロイド γ-アミノ酪酸 A 型 (GABA-A) 受容体モジュレーターです。 FDA によると、ZTALMY はプロゲステロンの誘導体であるアロプレグナノロンの 3β メチル化合成類似体です。

バイオ医薬品、臨床開発、臨床試験、医薬品開発、業界洞察、規制と法律、研究開発 (R&D)、治療学

人間用医薬品委員会 (CHMP)、欧州委員会 (EC)、欧州医薬品庁 (EMA)、マリナス ファーマシューティカルズ

ツタルミー（ガナキソン）

スコット・ブラウンスタイン博士

CDKL5欠損症